Áttörés a gyógyászatban: Két új gyógyszer képes lehet visszafordítani az Alzheimer-kór tüneteit.

A tanulmány a rangos Cell folyóiratban jelent meg, és akár a betegség jövőbeli terápiáját is megalapozhatja. A Kaliforniai Egyetem San Franciscó-i kampuszán (UCSF) és a Gladstone Institutes-ben dolgozó kutatók a letrozolt (emlőrák elleni gyógyszer) és az irinotekánt (főként vastagbél- és tüdőrák ellen használt szer) jelölték meg, mint potenciálisan hatékony Alzheimer-ellenes szereket. A két gyógyszert az amerikai FDA már jóváhagyta onkológiai használatra, így klinikai vizsgálatok is gyorsabban elindulhatnak Alzheimer-kóros betegeken.

A kutatók egy kiterjedt orvosi adatbázist, a Connectivity Mapet használták annak érdekében, hogy feltárják, mely már létező gyógyszerek képesek ellensúlyozni az Alzheimer-kór által kiváltott génexpressziós eltéréseket az agyban. Ezt követően olyan rákbetegek adatait vizsgálták, akik már alkalmazták ezeket a gyógyszereket, és meglepő felfedezést tettek: a gyógyszerek használata jelentősen csökkentette az Alzheimer-kór megjelenésének kockázatát.

A letrozol és az irinotekán kombinált használata egérmodellekben ígéretes eredményeket mutatott. E két gyógyszer hatékonyan csökkentette a betegséghez kapcsolódó tau-fehérje-lerakódásokat az agyban, amelyek az Alzheimer-kór egyik markáns jellegzetességei. Ezenkívül a kísérletek során jelentős fejlődés figyelhető meg a memóriát és tanulást értékelő tesztek eredményeiben.

"Az Alzheimer-kór különféle agysejtekre gyakorol hatást, ami miatt elengedhetetlen, hogy ez a sokrétű interakció különböző célterületekre összpontosítson."

„Tedd egyedivé a szövegedet!” – fogalmazott Yadong Huang, az idegtudományok szakértője. A legfrissebb kutatások alapján a letrozol elsősorban az idegsejtekre gyakorol hatást, míg az irinotekán a gliasejtekben fejti ki a működését, így együtt egy átfogóbb védelmet képesek biztosítani. A kutatás egyik alapköve a számítógépes biológia volt, amely lehetővé tette a komplex génváltozások gyors és hatékony feltérképezését.

"Az Alzheimer sok tényező kombinációjának eredménye, nem lehet egyetlen célpontra lövöldözni" - hangsúlyozta Marina Sirota számítógépes biológus. Hozzátette: "örömmel látjuk, hogy algoritmusaink két már ismert gyógyszer újrahasznosításához vezettek - ez jelentősen lerövidítheti az új terápiák kifejlesztésének idejét."

Bár az eredmények ígéretesek, a gyógyszereket eddig csak állatokon tesztelték, és ismert mellékhatásaik miatt az emberi alkalmazás komoly átgondolást igényel. A kutatók azonban már a következő lépésekre készülnek: jöhetnek a klinikai vizsgálatok, immár emberi alanyokon.

Ez a helyzet különösen sürgető, mivel világszerte több mint 55 millió ember küzd Alzheimer-kórral, és a demográfiai változások következtében ez a szám a következő évtizedekben várhatóan több mint duplájára emelkedik. A hatékony kezelés nem csupán az érintettek és családjaik életminőségét javítaná, hanem jelentős enyhülést hozna az egészségügyi rendszerekre nehezedő nyomásban is.

"Ha teljesen független források - mint az egysejtes genetikai adatok és a valós betegfeljegyzések - ugyanazokra a folyamatokra és gyógyszerekre mutatnak, akkor talán végre jó úton járunk. Reméljük, hogy ez a megközelítés hamar valódi segítséget nyújt azoknak, akiknek most még nincs hatékony kezelési lehetőségük."

- nyilatkozta a UCSF weboldalán.

Magyarországon körülbelül 250 ezer ember él Alzheimer-kórral, és a hozzátartozókkal együtt ez a szám megközelíti a másfél milliót.